Tại Việt Nam, hiện có khoảng 100 căn bệnh hiếm và 6 triệu người đang mắc phải. Trong đó có tới 58% bệnh hiếm xuất hiện ở trẻ em.

Khan hiếm thuốc "mồ côi" để chống độc, điều trị bệnh nội tiết, tim mạch... Cục Quản lý Dược đề nghị các đơn vị nhập khẩu tìm nguồn cung ứng.

Nhiều loại thuốc trúng thầu từ năm 2015, các bệnh viện (BV) đã sử dụng gần hết, nhưng bất ngờ cơ quan BHYT lại ra quyết định ngưng thanh toán. Chỉ vì thủ tục hành chính.