Loại thuốc đắt nhất thế giới này được bán với giá 2,1 triệu USD (hơn 48,6 tỉ đồng), có khả năng cứu sống trẻ sơ sinh bị teo cơ tủy sống.

Giới chuyên môn gọi những bệnh hiếm gặp bằng cái tên đầy xót xa “những căn bệnh mồ côi”, bởi chúng gần như bị bỏ rơi trong các nỗ lực nghiên cứu phát triển thuốc mới.