Sau giải Nobel là cuộc đua về khoa học, chính trị

Jennifer Doudna (trái) và Feng Zhang (phải) cùng tham gia cuộc thảo luận công khai về CRISPR vào năm 2015

Đáng chú ý nhất trong mùa giải Nobel năm 2020 là giải Nobel Hóa học, được trao cho đề tài Kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR. Sự công nhận về đột phá tuyệt vời này là rất xứng đáng. Nhưng, mỗi giải Nobel chỉ có thể trao cho tối đa ba người và đó là điều khiến giải thưởng năm nay thực sự thú vị. Quyết định trao giải thưởng cho Jennifer Doudna và Emmanuelle Charpentier liên quan đến vấn đề địa chính trị, luật về bằng sáng chế, cũng như “mâu thuẫn” giữa khoa học cơ bản và khoa học ứng dụng.

Chỉnh sửa mã nguồn của sự sống

CRISPR là một công cụ chỉnh sửa gen cho phép nhà nghiên cứu tìm từng phần rất cụ thể của gen và thay đổi, xóa hoặc thêm một gen hoàn toàn lạ. Việc chỉnh sửa gen từng phải mất nhiều năm trong các phòng thí nghiệm sinh học phức tạp, nay có thể hoàn thành trong vài ngày với chi phí thấp hơn đáng kể.

Câu chuyện về CRISPR bắt đầu vào năm 1987, khi nhà sinh học phân tử Yoshizumi Ishino và các đồng nghiệp của ông phát hiện ra một đoạn DNA kỳ lạ ở E. coli - loại vi khuẩn dạ dày phổ biến. Đến năm 2002, Francisco Mojica từ Đại học Alicante (Tây Ban Nha) và Ruud Jansen tại Đại học Utrecht (Hà Lan) nghĩ ra một từ viết tắt cho đoạn DNA này là CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats).

Gần 5 năm sau, tại Trung tâm Thông tin công nghệ sinh học quốc gia Mỹ ở bang Maryland, Eugene Koonin xác nhận chức năng đoạn DNA kỳ lạ như một hệ thống phòng thủ của vi khuẩn. Đến năm 2007, Danisco - công ty thực phẩm và đồ uống của Đan Mạch - quyết định đưa CRISPR vào sản xuất sữa chua và phô mai để bảo vệ sản phẩm của họ khỏi sự tấn công của các chủng vi-rút phổ biến. Ngày nay, mỗi khi uống sữa chua và ăn phô mai, rất có thể bạn đã tiêu thụ CRISPR.

Khai thác tiềm năng của CRISPR

Jennifer Doudna - nhà hóa sinh có nhiều kinh nghiệm làm việc với RNA tại Đại học California, Berkeley (Mỹ) - bắt đầu làm việc với CRISPR vào năm 2006. Tại cuộc họp của Hiệp hội Vi sinh vật Mỹ năm 2011, cô đã gặp Emmanuelle Charpentier - phó giáo sư tại Phòng thí nghiệm Y học phân tử tại Umeå (Thụy Điển), người chuyên nghiên cứu một protein liên quan CRISPR cụ thể, được gọi là Cas9. Khi Doudna tìm hiểu sâu thêm về công dụng “kéo cắt phân tử” mà Charpentier đang thử nghiệm, cô càng thấy rõ rằng, hệ thống này có thể giúp chỉnh sửa DNA. Bằng một số điều chỉnh kỹ thuật, Doudna chuyển CRISPR-Cas9 thành công cụ chỉnh sửa gen.

Doudna và các cộng sự ghi lại kết quả và gửi bản thảo cho tạp chí Science; tạp chí này đã xem xét nhanh bài báo và xuất bản vài ngày sau đó. Cùng thời gian, cô cũng nộp đơn đăng ký bằng sáng chế cho hệ thống chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9.

Giống như Doudna, Feng Zhang - giáo sư khoa học thần kinh tại Viện Công nghệ Massachusetts (MIT, Mỹ) - đã sử dụng hệ thống CRISPR-Cas9 để chỉnh sửa DNA. 

Nhưng, trong khi những người khác thực hiện tất cả việc chỉnh sửa trên vật thí nghiệm, Zhang ứng dụng CRISPR-Cas9 để cắt DNA ngay trong tế bào người. Tháng 1/2013, Zhang xuất bản bài báo của riêng mình trên tạp chí Science. Vào thời điểm này, mặc dù Doudna đã nộp đơn xin cấp bằng sáng chế trước đó bảy tháng, Feng Zhang đã yêu cầu MIT và Viện Broad (Mỹ) nộp bằng sáng chế thay và trả một khoản “phí bổ sung” để đẩy nhanh quá trình. Kết quả, Feng Zhang được cấp bằng sáng chế CRISPR-Cas9 trước Doudna. Điều này dẫn đến một cuộc chiến pháp lý lâu dài mà dường như Doudna đang nắm phần thắng ở châu Âu, còn Feng Zhang nắm phần thắng ở Mỹ.

Vấn đề chính trị quanh giải thưởng

Quyết định trao giải Nobel Hóa học cho Doudna và Charpentier chẳng hề dễ dàng. Bằng cách chọn hai nhà nghiên cứu này thay vì Feng Zhang, Viện Hàn lâm khoa học Hoàng gia Thụy Điển gửi một thông điệp lớn rằng, họ có thể trao giải thưởng cho nhà nghiên cứu thứ ba. Nhưng, điều đó đã không xảy ra. Đây dường như là hành động phản kháng hệ thống pháp luật và cách làm việc bằng tiền của Mỹ.

May mắn thay, các nhà khoa học sử dụng CRISPR làm công cụ biên tập phân tử không bị ảnh hưởng bởi các cuộc chiến pháp lý. Họ có thể lấy hệ thống CRISPR từ kho lưu trữ mã nguồn mở Addgene. Riêng các ứng dụng lâm sàng của CRISPR - chẳng hạn việc tìm ra phương pháp chữa trị các bệnh di truyền như xơ nang và thiếu máu hồng cầu hình liềm - rất có thể sẽ bị ảnh hưởng bởi những tranh cãi pháp lý, vì chúng đem đến giá trị thương mại cao.

Trên thực tế, nghiên cứu khoa học cơ bản thường thất bại hoặc lạc trôi về những hướng không mong muốn, nhưng đôi khi nó dẫn đến những kết luận thú vị. CRISPR-Cas9 là một trong những trường hợp này. Công cụ bắt đầu với một đoạn DNA lặp lại kỳ lạ, trưởng thành nhờ ứng dụng trong phô mai và sữa chua để cuối cùng phát triển thành một công cụ chỉnh sửa gen được trao giải Nobel 2020. 

 Tấn Vĩ (theo Conversation)