PNO - Một thiếu niên người Pháp trở thành người đầu tiên thế giới được chữa khỏi bệnh hồng cầu hình liềm, bằng biện pháp thay đổi cấu trúc di truyền DNA trong tủy xương.
Bệnh tế bào hình liềm xuất hiện do lỗi xếp mã trên cấu trúc di truyền, chịu trách nhiệm tạo ra protein hemoglobin, thành phần chính của các tế bào máu đỏ. Từ đó, các tế bào máu đỏ chịu trách nhiệm mang oxy đi khắp cơ thể, vốn có hình đĩa lõm, trở thành hình dạng như chiếc lưỡi liềm.
Do đó, thành công từ ca điều trị bằng phương pháp mới, thực hiện tại Bệnh viện nhi khoa Necker Paris đẫ đem đến hy vọng cho hàng triệu người mắc chứng rối loạn máu hồng cầu hình liềm.
Trong quá trình điều trị, các nhà khoa học thay đổi thông tin di truyền trong tủy xương của bệnh nhân nhằm tạo ra các tế bào hồng cầu khỏe mạnh. Sau 15 tháng điều trị, đến nay bệnh nhi không còn phải sử dụng bất kỳ loại thuốc nào khác.
 |
| Hồng cầu liềm có khả năng bám vào nhau gây tụ máu, tổn thương các cơ quan. |
Ngoài ra, những tế bào biến dạng có thể gắn vào nhau làm tắc nghẽn dòng chảy đi khắp cơ thể của máu. Sự cố này gây đau đớn, tổn thương nội tạng và dễ dẫn đến tử vong.
Cậu thiếu niên được điều trị chịu tổn thương nội tạng nghiêm trọng đến mức phải cắt bỏ lá lách và thay thế khớp hông.
Mỗi tháng cậu đều đến bệnh viện truyền máu nhằm pha loãng phần máu khiếm khuyết. Đến năm 13 tuổi, các bác sĩ mới có thể lấy tủy xương của cậu bé, và biến đổi nó trong phòng thí nghiệm.
Bằng cách cho một loại vi rút đặc hiệu mang đoạn mã di truyền mới, chính xác hơn gắn vào DNA, nhóm nghiên cứ có thể bù đắp những khiếm khuyết gây bệnh trong vật chất di truyền. Sau đó, tủy xương hiệu chỉnh được đưa trở lại vào người bệnh nhân.
Giáo sư y khoa tham gia điều trị cho biết đến nay bệnh nhân hoàn toàn không còn dấu hiệu của bệnh hay đau đớn. Cậu bé đã xuất viện và không cần truyền máu thêm.
Tuy đây là trường hợp đầu tiên trải qua thử nghiệm lâm sàng thành công, tiềm năng của liệu pháp gen trong việc thay đổi cuộc sống của những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm là điều chắc chắn.
Tấn Vĩ (Theo BBC)
| Chia sẻ bài viết: |
Hầu hết phụ nữ trong độ tuổi sinh sản thường rất quan tâm khi nghe nói mình bị viêm lộ tuyến cổ tử cung.
Chiều 21/11, với đại đa số ĐBQH biểu quyết tán thành, Quốc hội đã thông qua dự án Luật sửa đổi, bổ sung một số điều của Luật Dược.
Sáng 21/11/2024, tại Hội trường T45, Đại học Thủy Lợi, chiến dịch “JUMBO VAPE - Chung tay phòng chống bệnh sốt xuất huyết” chính thức được phát động.
Những phụ nữ bị lạc nội mạc tử cung, hoặc có khối u ở tử cung có nguy cơ tử vong trước tuổi 70...
Sau khi tập luyện với cường độ cao, nam huấn luyện viên thể hình bị khó thở, đau tức ngực và được đưa vào bệnh viện cấp cứu.
Rối loạn lo âu hoảng sợ hay stress cấp tính làm cho người bệnh cảm thấy hoảng loạn.
Người đàn ông lái máy xúc (36 tuổi) ở Thanh Hóa phải thở máy, lọc máu liên tục sau nhiều ngày sốt cao không giảm.
Bé gái 10 tuổi ở Phú Thọ nhập viện trong tình trạng men gan tăng cao gấp 70 lần so với bình thường bởi hội chứng hiếm gặp và nguy hiểm.
Sau khi Báo Phụ nữ TPHCM đăng tải loạt bài viết "Hãi hùng nước sinh hoạt ở chung cư", cơ quan chức năng đã vào cuộc kiểm tra.
Lãnh đạo TP cho phép Sở Y tế thành lập Hội đồng thẩm định phương án giá gồm thành viên là đại diện của Sở Y tế, Sở Tài chính, BHXH TP...
Đây là chỉ tiêu mà Bộ Y tế đặt ra đến năm 2025 nhằm phòng, chống kháng thuốc.
Khi bác sĩ của bệnh viện tới cấp cứu, bé trai 7 tuổi (Phú Thọ) bị cửa cuốn kẹp vào cổ đã ngừng tuần hoàn.
Ngày 18/11, Bệnh viện Bệnh Nhiệt đới Trung ương cho biết vừa tiếp nhận 1 bệnh nhân nguy kịch vì mất nửa lượng máu trong cơ thể do bệnh sốt xuất huyết.
Trước thực trạng quản lý, kiểm định nước sinh hoạt ở chung cư còn nhiều bất cập khiến chất lượng nước chưa bảo đảm, các chuyên gia đã đề xuất giải pháp.
Nếu không được phát hiện và điều trị kịp thời, nhồi máu cơ tim có thể dẫn đến tử vong.
Chiều 15/11, lãnh đạo Bệnh viện Trung ương Huế thông tin, đội ngũ y bác sĩ đã cứu sống một trẻ sơ sinh bị vàng da tan máu nặng, hiếm gặp.
Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Văn Vĩnh Châu cho biết phát triển chuyên sâu y dược cổ truyền thuộc định hướng phát triển của ngành y tế TPHCM.
Theo chuyên gia, mua bán thuốc online là xu hướng tất yếu, không thể tư duy "không quản được thì cấm" mà phải có hành lang pháp luật để quản lý.
