Khôi phục thành công thị lực cho chuột bị mù

Thành công trong thí nghiệm ở chuột mở ra triển vọng cho điều trị thị giác ở người trưởng thành mắc bệnh mù lòa bẩm sinh

Những con chuột thí nghiệm mắc một chứng rối loạn võng mạc mắt hiếm gặp tương tự ở người, được gọi là bệnh mù lòa bẩm sinh leber (LCA). Bệnh thường gây mù hoặc suy giảm thị lực nghiêm trọng từ khi sinh ra cho 2-3 trẻ trên 100.000 ca sinh.

Tình trạng di truyền này dường như là do đột biến bất kỳ ở một trong số hàng chục gen liên quan đến võng mạc và quy định khả năng cảm nhận ánh sáng của nó.

Trong vài thập kỷ qua, các nhà nghiên cứu tìm kiếm các phương pháp điều trị có thể phục hồi cơ quan thụ cảm ánh sáng bị tổn hại hoặc rối loạn chức năng ở võng mạc. Một số chiến lược bao gồm cấy ghép võng mạc, can thiệp chỉnh sửa gen và điều trị bằng thuốc.

Các liệu pháp này đều giúp tăng cường thị lực với những mức độ khác nhau, nhưng các hợp chất tổng hợp nhắm vào võng mạc đặc biệt hiệu quả đối với những người có đột biến liên quan đến tế bào cảm thụ ánh sáng hình que.

Các tế bào hình que là cơ quan thụ cảm ánh sáng ở phía sau của mắt có chức năng cảm nhận ánh sáng mờ. Những tế bào thần kinh chuyên biệt này sử dụng một loạt các phản ứng sinh hóa để chuyển đổi ánh sáng cảm giác thành tín hiệu điện để phần còn lại của não “đọc hiểu”.

Các nghiên cứu trước đây trên trẻ em bị LCA đã chỉ ra rằng phương pháp điều trị bằng retinoid tổng hợp có thể giúp bù đắp cho một số trường hợp mất thị lực khi tiêm thẳng vào mắt. Nhưng việc những phương pháp điều trị này tác động như thế nào đến người lớn với tình trạng bệnh thì vẫn chưa được hiểu rõ.

Theo truyền thống, y học cho rằng hệ thống thị giác của não bộ được hình thành và củng cố trong các cửa sổ phát triển nhất định của giai đoạn đầu đời. Nếu mắt không được luyện tập trong những giai đoạn quan trọng này, thì mạng lưới thị giác trong não có thể không bao giờ được kết nối đúng cách, dẫn đến thị lực bị suy giảm suốt đời.

Nhưng tiềm năng về thị lực của động vật có vú vẫn là bí ẩn. Nó có thể linh hoạt hơn so với giả định.

Để khám phá ý tưởng này, các nhà nghiên cứu đã tiêm một loại retinoid tổng hợp trong bảy ngày cho các cá thể chuột trưởng thành bị thoái hóa võng mạc.

Phương pháp điều trị cuối cùng đã thành công trong việc khôi phục một phần độ nhạy sáng của động vật và các hành vi định hướng ánh sáng điển hình của chúng trong 27 ngày.

9 ngày sau khi điều trị, nhiều tế bào thần kinh trong vỏ não thị giác đã được kích hoạt bởi dây thần kinh thị giác.

Điều này cho thấy con đường thị giác trung tâm mang thông tin từ mắt đến vỏ não thị giác có thể được phục hồi đáng kể bằng cách điều trị bằng retinoid, ngay cả ở chuột trưởng thành.

Tuy nghiên cứu chỉ được thực hiện trên chuột, khám phá khiến các nhà khoa học thần kinh nghĩ rằng cửa sổ quan trọng đối với hệ thống thị giác của con người cũng có thể lớn hơn so với những gì đã từng giả định.

Nói cách khác, thiếu thị lực trong thời thơ ấu không nhất thiết có nghĩa là thị lực không bao giờ có thể phục hồi ở tuổi trưởng thành.

Nghiên cứu sâu hơn về các mô hình động vật là cần thiết. Nhưng có lẽ một ngày nào đó, các nhà khoa học thần kinh có thể kiểm tra xem liệu những lợi ích tương tự có thể được kích hoạt ở người trưởng thành mắc bệnh LCA hay không.

Linh La (theo Science Alert)