PNO - Kết quả thử nghiệm ở Anh cho thấy, một loại thuốc tiên phong trong việc chỉnh sửa gen đem lại hiệu quả khi dùng chữa trị một dạng suy tim nặng.
 |
| Phương pháp sử dụng thuốc gây biến đổi gen hứa hẹn mở ra hướng đi mới trong việc điều trị nhiều căn bệnh ở người |
Đây là lần đầu tiên một loại thuốc có khả năng chỉnh sửa DNA trong cơ thể - mà không cần loại bỏ bất kỳ mô nào - mang lại kết quả điều trị tốt. Đáng chú ý, quá trình điều trị chỉ cần 1 liều duy nhất.
Bước đột phá, được công bố hôm 5/11 tại hội nghị của Hiệp hội Tim mạch Mỹ ở Chicago, mở ra cánh cửa để giải quyết một loạt các bệnh khác theo cách tương tự - bao gồm mù lòa, cholesterol cao và thậm chí cả HIV.
Loại thuốc thử nghiệm, được gọi là NTLA-2001, dựa trên công nghệ kỹ thuật di truyền, từng đoạt giải Nobel được gọi là CRISPR.
Cho đến nay, 12 bệnh nhân đã được điều trị trong cuộc thử nghiệm, do các bác sĩ tim mạch của Dịch vụ y tế Anh NHS tại Bệnh viện Royal Free, London và các phòng khám khác thực hiện.
Giáo sư Julian Gillmore, trưởng nhóm nghiên cứu, cho biết: “Đây là thử nghiệm đầu tiên trên người về chỉnh sửa gen ngay trong cơ thể, và nghiên cứu của chúng tôi chứng minh rằng việc này có thể thực hiện một cách an toàn”.
Không giống như nhồi máu cơ tim, xảy ra khi nguồn cung cấp máu đến tim đột ngột bị tắc nghẽn, suy tim do tích tụ amyloid transthyretin là một tình trạng mạn tính, trong đó tim mất khả năng bơm máu hiệu quả do tích tụ một loại protein làm cơ tim xơ cứng.
Các triệu chứng bao gồm suy nhược, mệt mỏi, khó thở, và bệnh nhân thường phải nhập viện do bệnh diễn tiến nghiêm trọng.
Một số bệnh nhân được cho là mắc bệnh bẩm sinh, trong khi đó những người khác phát triển đột biến một cách tự phát khi trưởng thành, nghĩa là bất kỳ ai cũng có thể mắc bệnh.
Hiện tại, có một loại thuốc có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh, giúp bệnh nhân suy tim sống thêm vài năm, và các phương pháp điều trị khác sẽ giúp làm giảm bớt một số triệu chứng tồi tệ nhất. Tuy nhiên, bệnh nhân phải phải được tiêm mỗi 3 tuần 1 lần tại bệnh viện, trong suốt cuộc đời.
Trong khi đó, chỉ một lần truyền tĩnh mạch NTLA-2001 đã cho kết quả tương tự. Không có tác dụng phụ đáng kể nào được ghi nhận.
Giáo sư Gillmore, người điều hành Trung tâm Amyloidosis của Đại học College London (Anh), cho biết: “Những kết quả cho thấy phương pháp này có thể ngăn chặn sự tiến triển của bệnh hoặc thậm chí cải thiện được tình trạng bệnh.
Nếu thử nghiệm này tiếp tục thành công, bệnh nhân sẽ được chẩn đoán sớm và có cuộc sống hoàn toàn bình thường mà không cần điều trị liên tục”.
Linh La (theo Daily Mail)
| Chia sẻ bài viết: |
M 12-02-2023 09:01:32
Nhân loại sẽ trường sinh bất tử mà thôi
Trường hợp thiếu niên bị nhiễm cúm gia cầm ở British Columbia cho thấy, vi-rút đã trải qua biến đổi, để dễ lây truyền từ người sang người hơn.
Ngày 19/11, Tổng thống đắc cử Donald Trump tuyên bố chọn nữ đô vật chuyên nghiệp Linda McMahon làm Bộ trưởng Giáo dục.
Một cuộc khảo sát toàn cầu do một công ty nghiên cứu của Pháp thực hiện cho thấy người Nhật Bản ít khi hài lòng về đời sống tình yêu.
Ngày 19/11, Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đã phê duyệt vắc xin đậu mùa khỉ (mpox) của công ty dược phẩm Nhật Bản KM Biologics để sử dụng khẩn cấp.
Việc nhiều trường học phải đóng cửa vì thiếu học sinh do tỉ lệ sinh thấp đang đe dọa triển vọng của nghề giáo ở nhiều nơi trên thế giới.
Bộ Phụ nữ, trẻ em và bảo vệ xã hội Fiji báo động về số lượng các vụ lạm dụng và bỏ bê trẻ em ngày càng tăng.
Theo báo cáo do Cục Cảnh sát hình sự Liên bang Đức (BKA) công bố ngày 19/11, tổng cộng có 180.715 phụ nữ được báo cáo là nạn nhân của bạo lực.
Ngày càng nhiều trường mẫu giáo và nhà trẻ sẽ đóng cửa trong tương lai, dẫn đến cơ sở hạ tầng chăm sóc trẻ em không đầy đủ.
Gần đây, Na Uy đã giới thiệu TV BRA - kênh truyền hình đầu tiên trên thế giới do những người khuyết tật học tập điều hành.
Ngày 19/11, dữ liệu Cục Thống kê Hàn Quốc cho thấy 7 trong số 10 phụ nữ Hàn Quốc trải qua sự gián đoạn sự nghiệp do mang thai và nuôi con.
Những người thuộc cộng đồng LGBT ở Afghanistan cho biết họ phải đối mặt với sự ngược đãi khi cuộc đàn áp của Taliban ngày càng gia tăng.
Sáng ngày 19/11, truyền thông Trung Quốc đưa tin, nhiều học sinh đã bị thương trong vụ tai nạn ô tô bên ngoài 1 trường tiểu học ở Hồ Nam.
Công ty quản lý chất thải hàng đầu Phần Lan - đã thành công trong việc sản xuất nhựa phân hủy sinh học từ CO2 qua quá trình đốt rác tại nhà.
Theo Ủy ban đo lường xã hội (SMC), cuộc khủng hoảng chi phí sinh hoạt đã khiến thêm 2 triệu người rơi vào cảnh đặc biệt khó khăn, kể từ năm 2019.
Ngày 18/11, Ecuador đã ban bố tình trạng khẩn cấp trong 60 ngày khi quốc gia Nam Mỹ này đang phải hứng chịu hạn hán nghiêm trọng và cháy rừng kỷ lục.
Floating Doctors (Bác sĩ lưu động) tập trung vào việc cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe miễn phí cho các cộng đồng xa xôi và thiếu thốn trên thế giới.
Với mục tiêu giúp giảm gánh nặng tài chính gia đình, chi trả cho nhu cầu cá nhân, nhiều người trẻ đã chọn làm một hoặc nhiều công việc bán thời gian.
Ngày 18/11, hàng chục nghi phạm đã ra hầu tòa vì cái chết của ít nhất 10 trẻ sơ sinh trong chương trình gian lận an sinh xã hội quy mô lớn.
