PNO - Kết quả thử nghiệm ở Anh cho thấy, một loại thuốc tiên phong trong việc chỉnh sửa gen đem lại hiệu quả khi dùng chữa trị một dạng suy tim nặng.
 |
| Phương pháp sử dụng thuốc gây biến đổi gen hứa hẹn mở ra hướng đi mới trong việc điều trị nhiều căn bệnh ở người |
Đây là lần đầu tiên một loại thuốc có khả năng chỉnh sửa DNA trong cơ thể - mà không cần loại bỏ bất kỳ mô nào - mang lại kết quả điều trị tốt. Đáng chú ý, quá trình điều trị chỉ cần 1 liều duy nhất.
Bước đột phá, được công bố hôm 5/11 tại hội nghị của Hiệp hội Tim mạch Mỹ ở Chicago, mở ra cánh cửa để giải quyết một loạt các bệnh khác theo cách tương tự - bao gồm mù lòa, cholesterol cao và thậm chí cả HIV.
Loại thuốc thử nghiệm, được gọi là NTLA-2001, dựa trên công nghệ kỹ thuật di truyền, từng đoạt giải Nobel được gọi là CRISPR.
Cho đến nay, 12 bệnh nhân đã được điều trị trong cuộc thử nghiệm, do các bác sĩ tim mạch của Dịch vụ y tế Anh NHS tại Bệnh viện Royal Free, London và các phòng khám khác thực hiện.
Giáo sư Julian Gillmore, trưởng nhóm nghiên cứu, cho biết: “Đây là thử nghiệm đầu tiên trên người về chỉnh sửa gen ngay trong cơ thể, và nghiên cứu của chúng tôi chứng minh rằng việc này có thể thực hiện một cách an toàn”.
Không giống như nhồi máu cơ tim, xảy ra khi nguồn cung cấp máu đến tim đột ngột bị tắc nghẽn, suy tim do tích tụ amyloid transthyretin là một tình trạng mạn tính, trong đó tim mất khả năng bơm máu hiệu quả do tích tụ một loại protein làm cơ tim xơ cứng.
Các triệu chứng bao gồm suy nhược, mệt mỏi, khó thở, và bệnh nhân thường phải nhập viện do bệnh diễn tiến nghiêm trọng.
Một số bệnh nhân được cho là mắc bệnh bẩm sinh, trong khi đó những người khác phát triển đột biến một cách tự phát khi trưởng thành, nghĩa là bất kỳ ai cũng có thể mắc bệnh.
Hiện tại, có một loại thuốc có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh, giúp bệnh nhân suy tim sống thêm vài năm, và các phương pháp điều trị khác sẽ giúp làm giảm bớt một số triệu chứng tồi tệ nhất. Tuy nhiên, bệnh nhân phải phải được tiêm mỗi 3 tuần 1 lần tại bệnh viện, trong suốt cuộc đời.
Trong khi đó, chỉ một lần truyền tĩnh mạch NTLA-2001 đã cho kết quả tương tự. Không có tác dụng phụ đáng kể nào được ghi nhận.
Giáo sư Gillmore, người điều hành Trung tâm Amyloidosis của Đại học College London (Anh), cho biết: “Những kết quả cho thấy phương pháp này có thể ngăn chặn sự tiến triển của bệnh hoặc thậm chí cải thiện được tình trạng bệnh.
Nếu thử nghiệm này tiếp tục thành công, bệnh nhân sẽ được chẩn đoán sớm và có cuộc sống hoàn toàn bình thường mà không cần điều trị liên tục”.
Linh La (theo Daily Mail)
| Chia sẻ bài viết: |
M 12-02-2023 09:01:32
Nhân loại sẽ trường sinh bất tử mà thôi
Trong số những nạn nhân xấu số, có gia đình đi du lịch cùng nhau, có em bé lần đầu được đi máy bay, có cặp đôi đi hưởng tuần trăng mật.
Bỉ sẽ trở thành quốc gia đầu tiên trong EU cấm thuốc lá điện tử (vape) dùng một lần.
Tictag cho phép người dùng kiếm “tiền tiêu vặt” bằng cách hoàn thành các nhiệm vụ như ghi âm giọng nói và chú thích hình ảnh.
Một bé gái 7 tuổi ở Trung Quốc đã trở thành chủ đề bàn tán trên mạng xã hội sau khi một đoạn video cho thấy đôi mắt nhiều màu của em.
Lãnh tụ tối cao của Taliban đã ban hành lệnh cấm xây dựng cửa sổ tại các tòa nhà dân cư nhìn ra khu vực phụ nữ Afghanistan sinh sống.
Cơn sốt thuốc Ozempic (gần đây được biết đến như một giải pháp giảm cân) đã lan đến Malaysia.
Một ngày sau khi thảm họa máy bay khiến 179 người thiệt mạng, một chuyến bay khác của Jeju Air đã phải hạ cánh khẩn cấp sau khi cất cánh.
Ngày 29/12, đại diện của cựu Tổng thống Mỹ Jimmy Carter cho biết ông đã qua đời một cách thanh thản, trong vòng tay gia đình.
Quỹ Nhi đồng Liên hiệp quốc (UNICEF) cho biết, tỉ lệ trẻ em sống ở các khu vực xung đột trên toàn thế giới đã tăng gần gấp đôi.
Một chiếc máy bay gặp sự cố khi hạ cánh và bốc cháy trên đường băng tại một sân bay của Canada. May mắn, hành khách chỉ bị thương nhẹ.
Tối ngày 29/12, quyền Tổng thống Hàn Quốc Choi Sang-mok tuyên bố quốc tang kéo dài 7 ngày, bắt đầu từ ngày 29/12 đến nửa đêm ngày 4/1.
Người thân của hành khách tập trung tại phòng chờ của Sân bay quốc tế Muan với đôi mắt đỏ hoe, khóc thương cho các nạn nhân.
Ngày 29/12, Campuchia đã ân xá và trục xuất 13 phụ nữ Philippines bị bỏ tù vì mang thai hộ, một hành vi bị cấm ở nước này.
Sân bay Muan khôi phục các tuyến bay quốc tế sau 17 năm; Jeju Air bắt đầu các chuyến bay đến Bangkok vào ngày 8/12
Số người chết trong vụ tai nạn máy bay có thể tăng lên 179, khi lực lượng cứu hộ chỉ tìm được 2 người sống sót.
Một trong những hành khách đã gửi tin nhắn cho gia đình trước khi mất liên lạc về việc máy bay "không thể đáp vì chim va vào cánh".
Năm 2024 chứng kiến một số vụ tai nạn hàng không thương tâm trên toàn thế giới, làm dấy lên những cuộc thảo luận mới về an toàn hàng không.
Sáng 29/12, hãng thông tấn Yonhap cho biết chiếc máy bay chở 181 người, đã rơi tại sân bay Muan, tỉnh Jeolla Nam, ở phía tây nam Hàn Quốc.
