Bên trong trang trại nuôi lợn để ghép thận cho người

Danh sách chờ ghép tạng dài của Hoa Kỳ có thể được rút ngắn bằng cách sử dụng các cơ quan động vật biến đổi gen.

Tại một trang trại ở tiểu bang Virginia, miền nam nước Mỹ, David Ayares và nhóm nghiên cứu của ông đang lai tạo lợn biến đổi gen để cấy ghép nội tạng của chúng vào bệnh nhân.

Revivicor, công ty công nghệ sinh học do David Ayares làm chủ đang đi đầu trong nghiên cứu cấy ghép dị loại (cấy ghép nội tạng động vật vào người) nhằm mục đích giải quyết tình trạng thiếu hụt nội tạng kinh niên của nước Mỹ nói riêng và thế giới nói chung.

Theo thông báo ngày 17/12 của một bệnh viện ở New York, Revivicor đã lai tạo một con lợn có quả thận vừa được ghép cho nữ bệnh nhân Towana Looney. Đây là bệnh nhân thứ 5 được ghép thận heo chỉnh sửa gen.

Towana Looney, 53 tuổi, đã nhận được một quả thận lợn được chỉnh sửa gen và là người duy nhất còn sống được cấy ghép nội tạng động vật. Ảnh: AFP

Towana Loone đã hiến tặng một quả thận cho mẹ mình vào năm 1999, nhưng quả thận còn lại của cô đã bị hỏng sau đó vài năm do biến chứng khi mang thai.

Người phụ nữ 53 tuổi đến từ Alabama là người mới nhất nhận được thận lợn được chỉnh sửa gen – và là người duy nhất còn sống được ghép nội tạng từ động vật.

“Đó là một phước lành”, cô chia sẻ ba tuần sau ca phẫu thuật tại NYU Langone.

Towana Loone đã sử dụng phương pháp thẩm phân (còn gọi là lọc máu, là một phương pháp điều trị y khoa được sử dụng để loại bỏ các chất thải ra khỏi máu khi thận không còn khả năng thực hiện chức năng này) từ tháng 12/2016. Việc tìm được người phù hợp là không thể do nồng độ kháng thể của cô cao bất thường, khiến khả năng đào thải rất cao. Cơ thể cô dần mất đi các mạch máu có thể tiếp cận để hỗ trợ thẩm phân, khiến cô ngày càng yếu ớt.

Dave Ayares, chủ tịch kiêm giám đốc khoa học của Revivicor, đang bế một chú lợn con được biến đổi gen tại trang trại nghiên cứu của Revivicor ở Blacksburg, Virginia. Ảnh: AFP

Chỉ riêng tại Hoa Kỳ, có hơn 100.000 người nằm trong danh sách ghép tạng và hàng ngàn người tử vong mỗi năm trong khi chờ đợi, thường là vì thận.

Trong hơn 20 năm, Revivicor đã tiến hành nghiên cứu về ca ghép tạng từ lợn sang người tại Blacksburg, Virginia.

Những con lợn được biến đổi gen để các cơ quan của chúng ít bị đào thải hơn.

“Đây không phải là những con lợn trang trại thông thường. Hàng triệu đô la đã được đầu tư vào việc sản xuất những giống gen này, vì vậy chúng là những loài động vật có giá trị rất cao" - Ayares cho biết.

Trong một phòng thí nghiệm cách trang trại nghiên cứu vài km, Todd Vaught, người đứng đầu bộ phận sinh học tế bào tại Revivicor, đang dán mắt vào kính hiển vi.

Bằng một ống nhỏ giọt, ông đâm thủng một quả trứng lợn để loại bỏ DNA của nó và thay thế bằng các tế bào có “tất cả các hướng dẫn cần thiết để tạo ra một con lợn biến đổi gen”.

Vài giờ sau, những quả trứng đã chỉnh sửa được cấy vào con lợn nái. 4 tháng sau, lứa lợn mới được sinh ra.

Những con lợn biến đổi gen tại trang trại nghiên cứu Revivicor ở Blacksburg, Virginia. Ảnh: AFP

Trong khi nghiên cứu về cấy ghép dị loại đang diễn ra ở nhiều nơi trên thế giới, Hoa Kỳ là nước đi đầu trong lĩnh vực này.

Từ năm 2021, các bác sĩ phẫu thuật Hoa Kỳ đã cấy ghép một số quả thận và tim lợn biến đổi gen vào người, phần lớn trong số đó do Revivicor cung cấp.

Mặc dù những bệnh nhân này tử vong trong vòng vài tuần sau ca phẫu thuật, nhưng các cơ quan mà họ nhận được không bị hệ thống miễn dịch đào thải ngay lập tức, điều mà các nhà khoa học ca ngợi là một dấu hiệu đáng mừng

Dòng lợn đầu tiên do Revivicor phát triển chỉ mang một bản chỉnh sửa bộ gen, nhằm vô hiệu hóa việc sản xuất một chất khiến con người đào thải cơ quan được cấy ghép.

Loại thứ hai có 10 gen được biến đổi, 6 trong số đó có nguồn gốc từ DNA của con người để cải thiện khả năng tương thích sinh học.

Với dòng lợn thứ hai này, United Therapeutics (UT), công ty mẹ của Revivicor, đang có ý định lớn.

Vào tháng 3, công ty đại chúng này đã mở một cơ sở y tế khác gần Blacksburg, nơi thận của lợn sẽ được lấy ra và chuẩn bị để chuyển đến bệnh nhân tiếp nhận trong một phòng phẫu thuật mới. Phần còn lại của lợn sẽ bị loại bỏ.

Người phát ngôn Dewey Steadman cho biết cơ sở này có các biện pháp kiểm soát nghiêm ngặt để ngăn ngừa mọi trường hợp nhiễm trùng cho 200 con vật được nuôi tại đó.

Mục tiêu của công ty là bắt đầu nhiều năm nghiên cứu lâm sàng trên bệnh nhân vào năm 2025 và nếu được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) bật đèn xanh, công ty sẽ bắt đầu sản xuất lợn biến đổi gen quy mô lớn vào năm 2029.

Theo Steadman, công ty đang cân nhắc bán thận với giá khoảng 1 triệu USD Mỹ mỗi quả, gần bằng chi phí chạy thận trong 10 năm của bệnh nhân tại Hoa Kỳ.

Thảo Nguyễn (theo AFP, SCMP)