PNO - Một em bé người Anh đã được phục hồi thính giác sau khi trở thành người đầu tiên trên thế giới tham gia thử nghiệm liệu pháp gen. Các bác sĩ cho rằng việc này đánh dấu một kỷ nguyên mới trong điều trị bệnh điếc.
 |
| Opal Sandy, người bị điếc bẩm sinh vì một căn bệnh di truyền hiếm gặp, giờ đây đã có thể nghe được mà không cần trợ giúp. Ảnh: Andrew Matthews/PA |
Bé Opal Sandy sinh ra đã không thể nghe thấy bất cứ điều gì do bệnh thần kinh thính giác, một tình trạng làm gián đoạn các xung thần kinh truyền từ tai trong đến não và có thể do gen bị lỗi gây ra.
Nhưng sau khi được truyền một bản sao gen đang hoạt động trong cuộc phẫu thuật đột phá chỉ kéo dài 16 phút, cậu bé 18 tháng tuổi này đã có thể nghe gần như hoàn hảo và thích chơi trống đồ chơi.
Cha mẹ em đã vô cùng ngạc nhiên khi nhận ra em có thể nghe được lần đầu tiên sau khi điều trị. “Tôi thực sự không thể tin được” mẹ của Opal, Jo Sandy, xúc động nói.
Em bé đến từ Oxfordshire được điều trị tại bệnh viện Addenbrooke, một phần của Bệnh viện đại học Cambridge NHS Foundation Trust. Nhiều trẻ điếc từ Anh, Tây Ban Nha và Mỹ đang được tuyển chọn vào thử nghiệm và tất cả sẽ được theo dõi trong 5 năm.
Bệnh thần kinh thính giác có thể do lỗi ở gen OTOF, gen tạo ra một loại protein gọi là otoferlin. Điều này cho phép các tế bào trong tai giao tiếp với dây thần kinh thính giác. Để khắc phục lỗi, liệu pháp mới của công ty công nghệ sinh học Regeneron sẽ gửi một bản sao hoạt động của gen đến tai.
Đứa trẻ thứ 2 gần đây cũng đã được điều trị bằng liệu pháp gen tại bệnh viện đại học Cambridge và cho kết quả khả quan.
Giáo sư Manohar Bance, bác sĩ phẫu thuật chính của cuộc thử nghiệm, cho biết kết quả ban đầu tốt hơn những gì hy vọng hoặc mong đợi và nó mở đường cho việc có thể chữa khỏi bệnh nhân mắc loại điếc này. “Kết quả chúng tôi thu được từ thử nghiệm của bé Opal rất ngoạn mục, nó rất gần với việc phục hồi thính giác bình thường. Vì vậy, chúng tôi hy vọng nó có thể là một phương pháp chữa trị tiềm năng trong tương lai".
Trọng Trí (theo Guardian)
| Chia sẻ bài viết: |
Chính quyền địa phương cho biết, ít nhất 38 người đã thiệt mạng sau tai nạn giao thông "thảm khốc" giữa xe buýt và xe tải ở bang Minas Gerais của Brazil.
Các gia đình theo Kitô giáo ở Bethlehem - nơi Chúa Jesus sinh ra - lại đang trải qua thêm một mùa Giáng sinh u ám khi phải rời khỏi Bờ Tây.
Sáng sớm 21/12 (giờ địa phương), Thượng viện Mỹ đã chấp thuận áp đảo một dự luật ngăn chặn việc đóng cửa chính phủ.
Ngày 21/12, ít nhất 13 người thiệt mạng - chủ yếu là phụ nữ và trẻ em - trong hai vụ giẫm đạp khi đám đông tranh giành đồ từ thiện.
Nghiên cứu về loài bò sát này cung cấp cái nhìn sâu sắc về quá trình tái tạo ruột của con người.
Trong năm 2024, có 82 triệu bé gái và 69 triệu bé trai từ 193 quốc gia đã phải trải qua một số hình thức xâm hại và bạo lực tình dục.
Ngày 20/12, một cuộc khảo sát của chính phủ cho thấy 78,2% số người được hỏi cảm thấy lo lắng hoặc bồn chồn.
Trung Quốc đã giữ nguyên án tử hình đối với kẻ buôn bán trẻ em có tội ác gây chấn động cả nước, và khiến hàng chục nạn nhân bị tổn thương.
Những "lò" luyện thi hoa hậu hàng đầu ở Philippines sẽ đưa các thí sinh "nghìn máu" từ khắp nơi trên thế giới trở thành người chiến thắng.
Người dân ở Fukushima, Nhật Bản có thể phải chịu cảnh bị nêu tên trước công chúng nếu họ không tuân thủ các quy định về phân loại rác.
Ngày 20/12, 1 học sinh 7 tuổi đã thiệt mạng và nhiều người khác bị thương trong vụ tấn công bằng dao chưa từng có tại một trường học ở Croatia.
Hơn một nửa số người Hàn Quốc tin rằng việc trải qua cuộc sống mà không mà không có con vẫn có thể chấp nhận được.
Các phương tiện truyền thông địa phương cho biết, ít nhất 2 người đã thiệt mạng và hàng chục người bị thương, sau khi một chiếc ô tô lao vào đám đông.
Giới chuyên gia lo ngại việc để các mô hình AI tương tác với giọng nói mô phỏng có thể dẫn đến những vụ lừa đảo khó nhận biết.
Nghiên cứu ở Hà Lan cho thấy, chứng khó đọc do đột biến DNA tác động đến cấu trúc não, có thể được truyền từ cha mẹ sang con cái.
Việc các cặp đôi tranh cãi về việc đặt tên cho con không phải là điều bất thường, nhưng hiếm khi phải ra tòa.
Những đôi tình nhân trẻ Ấn Độ muốn kết hôn thường tìm đến một thám tử với các công cụ gián điệp công nghệ cao để điều tra... người chồng/vợ tương lai.
Theo một nghiên cứu mới trên toàn cầu, ước tính có 61,8 triệu người trên toàn thế giới mắc chứng tự kỷ vào năm 2021.
