PNO - Cơ quan quản lý dược phẩm của Anh vừa cấp phép cho liệu pháp gen đầu tiên trên thế giới trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm và bệnh tan máu bẩm sinh.
 |
| Ảnh chụp qua kính hiển vi cho thấy các tế bào máu bất thường của một bệnh nhân bị bệnh hồng cầu lưỡi liềm, vào năm 1972 - Ảnh: AP |
Cơ quan quản lý dược phẩm của Anh vừa phê duyệt phương pháp điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm (sickle cell disease) và bệnh tan máu bẩm sinh (thalassemia) đầu tiên trên thế giới sử dụng liệu pháp gen, theo hãng thông tấn AP đưa tin ngày 17/11.
Trong tuyên bố vào ngày 16/11, Cơ quan Quản lý thuốc và các sản phẩm chăm sóc sức khỏe (MHRA) của Anh cho biết, họ đã cấp phép cho thuốc Casgevy, loại thuốc sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR, công nghệ được vinh danh trong buổi trao giải thưởng Nobel Hóa học năm 2020.
Tiến sĩ Helen O'Neill (Trường cao đẳng London) cho biết: “Tương lai của các phương pháp điều trị có thể thay đổi cuộc sống người bệnh đều nằm ở công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR. Việc sử dụng từ “chữa trị” đối với bệnh hồng cầu lưỡi liềm hoặc bệnh tan máu bẩm sinh trước giờ đều không phù hợp vì chúng không có thuốc chữa, nên việc MHRA phê duyệt liệu pháp mới là thời khắc lịch sử”.
Theo đó, trước khi thuốc Casgevy được phê duyệt, cả bệnh hồng cầu lưỡi liềm và bệnh tan máu bẩm sinh đều chỉ có cách điều trị duy nhất là cấy ghép tủy xương, phương pháp rất gian khổ và kéo dài đi kèm với những tác dụng phụ rất khó chịu.
Các bệnh nói trên đều liên quan đến đột biến gen mang huyết sắc tố. Người mắc bệnh hồng cầu lưỡi liềm bị đột biến gen khiến các tế bào hồng cầu dị hình như lưỡi liềm, làm giảm lượng oxy trong máu và gây đau đớn dữ dội, tổn thương nội tạng, đột quỵ, cùng với các bệnh khác.
Còn người mắc bệnh tan máu bẩm sinh bị đột biến gen khiến tế bào hồng cầu cũng có hình dạng bất thường, tuổi thọ ngắn hơn so với hồng cầu khỏe mạnh. Bệnh nhân thường xuyên bị thiếu máu nên cần được truyền máu vài tuần một lần, đến hết đời.
Thuốc Casgevy hoạt động bằng cách nhắm vào gen bất thường trong tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân. Bệnh nhân vẫn phải trải qua hóa trị, trước khi bác sĩ lấy tế bào gốc từ tủy xương bệnh nhân và sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen nhằm điều chỉnh tế bào để truyền trở lại vào bệnh nhân.
MHRA cho biết, quyết định cấp phép chỉ được đưa ra sau khi có nghiên cứu được thực hiện trên 29 bệnh nhân bị hồng cầu lưỡi liềm, với 28 bệnh nhân không gặp vấn đề nghiêm trọng trong ít nhất một năm sau điều trị, cùng nghiên cứu về bệnh tan máu bẩm sinh, với 39 trong số 42 bệnh nhân được điều trị không cần truyền hồng cầu trong ít nhất một năm sau đó.
Tiến sĩ James LaBelle (Đại học Chicago) cho biết, thuốc Casgevy hiện đang được cả Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm (FDA) Hoa Kỳ xét duyệt, dự kiến sẽ có quyết định chính thức vào đầu tháng tới, bên cạnh một liệu pháp chữa bệnh hồng cầu lưỡi liềm khác cũng sử dụng công nghệ gen.
Tiến sĩ LaBelle cho biết thêm, lãnh đạo Đại học Chicago “đang xây dựng không chỉ cơ sở hạ tầng lâm sàng mà còn cả cơ chế trả trước để giúp bệnh nhân được điều trị bằng phương pháp này”.
Trường An (theo AP)
| Chia sẻ bài viết: |
Cơ quan Cảnh sát Quốc gia Hàn Quốc cho biết khoảng 1.430 trẻ vị thành niên từ 14-18 tuổi đã bị cảnh sát điều tra về các tội danh liên quan.
Một số cộng đồng vẫn bị cô lập, hơn 200 người đã chết và hơn 700.000 người vẫn sống trong cảnh không có điện.
Bác sĩ từ nước Anh cảnh báo về 3 bệnh nhiễm trùng đường hô hấp có nguy cơ lan rộng trong giai đoạn chuyển giao giữa năm 2024 và năm 2025.
Các tổ chức quốc tế đang gây sức ép cho các ông lớn công nghệ, buộc họ phải có chính sách về AI để chống lại phim khiêu dâm deepfake.
Một số phụ nữ trẻ và nghèo ở Indonesia đã có hàng chục cuộc hôn nhân chóng vánh với khách du lịch giàu có khiến nhiều người lên án.
Một số nhà bán lẻ châu Âu triển khai các sáng kiến bán lẻ chậm và dần bỏ việc tự thanh toán để giúp người già mua sắm nhiều hơn.
Video cô dâu Trung Quốc bị cột dính lên cột điện làm bùng nổ cuộc tranh luận về hành vi quấy rối thô tục trong đám cưới.
Văn phòng Điều phối các vấn đề nhân đạo của Liên hợp quốc (OCHA) cho biết ở Tây và Trung Phi, lũ lụt đã đạt đến mức thảm khốc.
Các nhà chức trách cho biết ít nhất 78 người thiệt mạng và hàng chục người khác mất tích, sau khi chiếc phà bị chìm trên Hồ Kivu, miền đông Congo (DRC)
Hàng triệu “viên thuốc” đã được các tổ chức buôn bán ma túy bán đến tận tay người dùng thông qua các hiệu thuốc trực tuyến trá hình.
Tập đoàn LEGO đã hợp tác với nghệ sĩ và nhà thiết kế Pharrell Williams để tạo ra bộ đồ chơi LEGO Over the Moon.
Một cuộc khảo sát gần đây cho thấy gần 70% người trẻ Hàn Quốc đã gặp phải các vấn đề về sức khỏe tâm thần, chẳng hạn như căng thẳng nghiêm trọng.
Giới trẻ Hàn Quốc và Trung Quốc đổ xô truyền dịch dinh dưỡng, nhưng theo chuyên gia y tế điều này tăng nguy cơ gây ra các phản ứng nghiêm trọng...
Theo Bộ Y tế Công cộng Liban, ít nhất 5 người đã thiệt mạng và 11 người bị thương trong cuộc không kích ở al-Bachoura tại trung tâm thủ đô Beirut
Hơn 100 người, chủ yếu là phụ nữ và trẻ em, vẫn còn đang mất tích, sau khi một chiếc thuyền bị lật ở phía tây bắc Nigeria.
Năm thứ hai liên tiếp, hạn hán kỷ lục ở Amazon đã gây ra thảm họa môi trường và khiến nhiều cộng đồng bị mắc kẹt, cô lập.
Cách đây vài năm, khi bác sĩ nội trú Nurul làm việc tại một bệnh viện công ở bang Selangor, Malaysia, cô thường xuyên bị cấp trên và đồng nghiệp la mắng.
Alicia Kimberley luôn gặp khó khăn trong việc hỗ trợ Corbin - cậu con trai 9 tuổi. Corbin bị tự kỷ và không mấy hứng thú với thể thao.
